简述基因治疗的策略。
简述基因治疗的策略。
发布时间：2024-12-26 20:05:03
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答案：【计分规则】: ①基因修正：基因修正指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留。但目前在技术上还无法做到。（1分）②基因替代：基因替代指去除整个变异基因，用有功能的正常基因取代之，使致病基因得到永久地更正。（1分）③基因添加（gene augmentation）非定点导入外源正常基因，而没有去除或修复有缺陷的基因。即间接疗法，此法难度较小，是目前多采用的策略，并已付诸实践。（1分）④基因增强：基因增强指将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能或使原有的功能得到加强。（1分）⑤基因抑制和（或）基因失活：导入外源基因去干扰、抑制有害的基因表达。例如，向肿瘤细胞内导入肿瘤抑制基因（如Rb或p53），以抑制癌基因的异常表达。此外利用反义技术封闭某些特定基因的表达，以达到抑制有害基因表达的目的。（1分）
